Gazeta Buenos Aires - Tachicardia ventricolare, ok a sperimentazione di terapia genica

Verrà sviluppata nei laboratori dell'istituto Maugeri di Pavia la sperimentazione clinica di una terapia genica (chiamata SGT-501 di Solid Bio) per la cura della tachicardia ventricolare polimorfa catecolaminergica: si tratta di una malattia aritmogena di origine genetica per la quale, ad oggi, non esistono trattamenti mirati. L'ok all'avvio degli studi clinici sull'uomo è arrivato dalla Fda che ha approvato la richiesta di Ind (Investigational new drug) presentata da Solid Biosciences Inc. ("Solid Bio"). Inizialmente sviluppata dalla professoressa Silvia Priori, direttrice della Unità di Cardiologia Molecolare di Maugeri, e dal suo team, la terapia vedrà l'avvio del primo trial clinico sull'uomo, che valuterà sicurezza, tollerabilità ed efficacia del trattamento. "Dopo decenni in cui la comunità clinica ha riscontrato limitazioni nelle opzioni terapeutiche per i pazienti affetti da Cpvt, è emozionante vedere autorizzata la fase clinica di una terapia che agisce sul meccanismo molecolare alla base della patologia", afferma Priori. Il laboratorio di Cardiologia molecolare di Maugeri ha lavorato per oltre un decennio allo sviluppo di un trattamento che, sfruttando virus inattivati, consenta di aumentare la produzione della proteina calsequestrina nel cuore, stabilizzando il flusso degli ioni calcio e prevenendo le aritmie. Questo approccio è alla base della terapia genica Sgt-501. "Siamo profondamente orgogliosi di annunciare questo importante traguardo in aggiunta al riconoscimento ufficiale della terapia come farmaco orfano, destinato al trattamento di una malattia rara - dichiara Luca Damiani, presidente esecutivo di Maugeri -. Il via libera da parte della Fda non rappresenta solo un importante riconoscimento scientifico, ma soprattutto una speranza concreta per i pazienti e le loro famiglie".

J.Romero--GBA